ATTR-CM 치료제 ‘빈다맥스’ 건강보험 적용!

트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM)은 심장 근육에 비정상적인 단백질이 축적되어 심부전을 유발하는 희귀질환입니다. 이 질환은 진행성이며, 적절한 치료 없이는 환자의 생명을 위협할 수 있습니다. 최근 ATTR-CM 치료제인 '빈다맥스(성분명: 타파미디스)'가 건강보험 급여 적용을 받게 되었다는 반가운 소식이 있어 환자들에게 새로운 희망을 주고 있습니다.

ATTR-CM-빈다맥스-건강보험

ATTR-CM이란 무엇인가?

ATTR-CM은 트랜스티레틴(TTR) 단백질이 불안정해져서 잘못 접힌 형태로 심장에 축적되는 질환입니다. TTR 단백질은 심장 벽을 두껍게 만들고, 심장의 기능을 저하시켜 심부전을 초래한다고 합니다. 이 질환은 유전성(hereditary) 형태와 비유전성(wild-type) 형태로 나뉘며, 비유전성은 주로 고령의 남성층에서 발병률이 높습니다.

ATTR-CM의 증상은 다음과 같습니다.
  • 호흡곤란( 특히 운동시 더 심합니다)
  • 피로감
  • 다리와 발의 부종
  • 심계항진(불규칙한 심장 박동)
  • 현기증이나 실신
  • 신경병증(손발 저림이나 통증)

빈다맥스의 등장과 의미

ATTR-CM의 치료는 주로 증상 완화에 중점을 두고 있었는데요, 빈다맥스는 ATTR-CM 치료를 위해 개발된 최초의 경구용 약물로 인정받고 있습니다. 

빈다맥스는 트랜스티레틴 단백질의 안정화를 통해 아밀로이드 섬유의 형성을 억제하는 작용을 하고, 이를 통해 심장 기능의 저하를 방지하며, 환자의 생존율을 향상시키는 것으로 알려져 있습니다. 

그런데 문제는 빈다맥스는 국내에서 2020년에 허가를 받았으나, 높은 약가로 인해 환자들의 경제적 부담이 너무 컸다는 것입니다.

건강보험 급여 적용의 영향과 기준

2025년 3월 1일부터 빈다맥스에 대한 건강보험 급여가 적용됨에 따라, 환자들의 경제적 부담이 크게 줄어들었습니다. 이전에는 연간 약 1억 원에 달하는 약가로 인해 많은 환자들이 치료를 포기하거나 어려움을 겪었습니다. 하지만 급여 적용으로 본인 부담금이 연간 약 365만 원 수준으로 낮아져, 더 많은 환자들이 치료를 받을 수 있게 되어 긍정적인 영향을 주게 되었습니다. 

→빈다맥스의 상세한 급여 기준

  • ATTR-CM으로 확진된 만 18세 이상 성인 환자에서 '유전자 검사를 통해 유전형으로 진단받은 경우' 
  • '정상형으로 최근 6개월 동안 지속적으로 NYHA class I~Ⅲ이고, 심부전 진단을 받고 최근 6개월 이내 심부전으로 인한 1회 이상의 입원 이력이 있으며, NT-proBNP 수치가 ≥ 600 pg/mL이고, 이완기말 좌심실 벽두께가 ≥12mm인 경우'
연번제품명 (성분명)효능·효과제약사명상한액(원)시행일
1빈디맥스캡슐61밀리그램
(타파미디스)		전신성 트랜스티레틴
아밀로이드증 심근병증
치료제		한국화이자
제약(주)		100,000원'25.3.1

임상 연구를 통한 효과 입증

빈다맥스의 효과는 다양한 임상 연구를 통해 입증되었습니다. ATTR-CM 환자 441명을 대상으로 한 ATTR-ACT 연구에서는 빈다맥스 투여군의 30개월 생존율이 71%로, 위약군의 57%에 비해 유의하게 높았습니다. 또한 심장 관련 입원 위험도 32% 감소한 것으로 나타났습니다. 이러한 결과는 빈다맥스가 ATTR-CM 환자의 생존율과 삶의 질을 향상시키는 데 중요한 역할을 함을 보여줍니다.

환자들의 기대와 앞으로의 과제

빈다맥스의 급여 적용으로 ATTR-CM 환자들은 경제적 부담을 덜고, 효과적인 치료를 받을 수 있는 길이 열렸습니다. 그러나 여전히 조기 진단의 어려움과 질환에 대한 낮은 인지도 등 해결해야 할 과제가 남아 있습니다. 의료진과 환자 모두가 ATTR-CM에 대한 이해를 높이고, 조기 발견과 치료를 위해 노력하는 것이 중요합니다.

FAQ

Q: 빈다맥스의 복용 방법은 어떻게 되나요?
A: 빈다맥스는 하루 한 번, 식사와 관계없이 복용할 수 있습니다. 정확한 복용 방법은 담당 의사와 상의하시기 바랍니다.

Q: 빈다맥스의 부작용은 무엇이 있나요?
A: 빈다맥스의 대표적인 부작용으로는 설사와 상복부 통증 등이 보고되었습니다. 부작용이 나타나면 즉시 의료진과 상담하시기 바랍니다.

Q: 모든 ATTR-CM 환자가 빈다맥스를 복용할 수 있나요?
A: 빈다맥스는 만 18세 이상의 ATTR-CM 확진 환자 중 특정 조건을 충족하는 경우에 급여 적용이 됩니다. 자세한 사항은 전문 의료진과 상담하시기 바랍니다.

Q: 빈다맥스 외에 다른 치료 옵션이 있나요?
A: 현재까지 ATTR-CM 치료에 승인된 약물로는 빈다맥스가 대표적입니다. 그 외에도 일부 항암제 계열 약물이나 RNA 간섭 기반 치료제들이 임상 단계에 있으며, 조기 진단 후 심부전에 대한 대증요법도 병행되고 있습니다.

Q: ATTR-CM은 완치가 가능한가요?
A: ATTR-CM은 현재로선 완치보다는 질환의 진행을 억제하고 증상을 조절하는 것이 치료 목표입니다. 그러나 빈다맥스와 같은 약물의 조기 투여는 생존률을 높이고 삶의 질을 향상시키는 데 큰 도움을 줄 수 있습니다.

결론

ATTR-CM은 희귀하고 복잡한 질환이지만, 치료 옵션이 없었던 시절에 비하면 환자들의 삶은 분명히 많이 달라지고 있습니다. 특히 빈다맥스의 건강보험 급여 적용은 경제적 장벽을 허물고 더 많은 환자들이 치료 기회를 가질 수 있도록 만든 커다란 진전입니다.

이제 중요한 것은 질환에 대한 인식을 높이고, 조기 진단율을 높이는 것입니다. 의료진, 정부, 제약사, 그리고 우리 모두의 노력이 필요한 시점입니다. 희귀질환은 ‘희귀’해서 잊혀져선 안 됩니다. 지금처럼 더 많은 지원과 연구가 이어지기를 기대합니다.


※ 이 글에 제공된 정보는 참고용이며, 정확한 진단 및 치료를 위해서는 반드시 전문 의료인의 상담을 받으시기 바랍니다.


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